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脊髄性筋萎縮症 - 脳科学辞典
ゾルゲンスマ（オナセムノゲンアベパルボベク）の作用機序・特徴【脊髄性筋委縮症】 - 新薬情報オンライン
脊髄性筋萎縮症 相次ぐ画期的新薬―遺伝子治療が来年登場、低分子薬でもスプライシング修飾 | AnswersNews
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過去最高薬価1億6700万円、ゾルゲンスマの実力：日経メディカル
1回2億円超」の新薬承認へ 難病SMAの治療に使用：朝日新聞デジタル
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日本スクリーニング研究所
希少疾患の脊髄性筋萎縮症の原因遺伝子SMN1｜サイヤジェン株式会社(Cyagen)
脊髄性筋萎縮症に対する新しい治療～アンチセンス核酸医薬品と遺伝子治療～ ―小児科―｜KOMPAS
SMAとは｜SMAについて｜TOGETHER IN SMA - 脊髄性筋萎縮症（SMA）とともに
